13045_2024_1616_MOESM1_ESM （1）.docx

建立的中国药物试验注册中心细胞治疗临床试验数据检索自国家药品监督管理局（www.chinadrugtrials.org.cn）、中国临床试验注册中心（www.chictr.org.cn/）和 ClinicalTrials 建立的中国药物试验注册中心。 gov （clinicaltrials.gov）由美国建立检索和分析截至 2024 年 8 月 1 日在中国进行或注册的临床试验。

临床试验的资格和分类

我们参考了以前的文献（Nat Rev Drug Discov. 21， 631-632， 2022 & J HematolOncol. 5;15（1）：139， 2021）和中国的监管体系，根据该体系，监管机构为免疫细胞、干细胞和体细胞建立了不同的监管框架。基于此，细胞疗法分为三类：干细胞、免疫细胞和其他体细胞（不包括前两类）。这些类别可以根据它们的作用机制和起源进一步细分。我们排除了体内基因疗法，定义为将基因修饰产物直接注射到体内，因为这一类别通常被认为是基因疗法而不是细胞疗法，可用的试验有限。

免疫细胞：根据中国国家药品监督管理局发布的《免疫细胞治疗产品临床试验技术指南（试行）》所述，免疫细胞治疗是一种利用患者自身免疫细胞或供体来源的免疫细胞的治疗方法。这些细胞在体外培养、扩增、活化、转基因或基因编辑，然后输回患者体内以刺激或增强免疫功能，从而控制疾病。根据作用机制的不同，目前对细胞免疫治疗的研究包括肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）、嵌合抗原受体修饰的 T 细胞（CAR-T）、T 细胞受体工程 T 细胞（TCR-T）和嵌合抗原受体修饰的 NK 细胞（CAR-NK）等。其他基于免疫细胞的疗法涉及自然杀伤细胞（NK）和树突状细胞（DC），例如细胞因子诱导的杀伤细胞（CIK）。

干细胞：根据国家卫生健康委员会颁布的《干细胞临床研究管理办法（试行）》的规定，干细胞的临床研究涉及在体外作人类自体或同种异体干细胞的应用，然后引入（或植入）人体进行疾病预防或治疗。本研究中干细胞的主要类型包括间充质干细胞和造血干细胞。

其他体细胞：根据国家健康委颁布的《体细胞疗法临床研究和转化应用管理办法（试行）》，体细胞的临床研究涉及使用成熟/功能分化的人自体细胞或同种异体细胞。这些细胞在经过可能改变其特性的体外作后，作为疾病治疗的研究性干预措施被输回（或植入）人体。根据细胞来源的不同，体细胞主要包括视网膜色素上皮细胞（RPE 细胞）和肌细胞。

）此外，临床试验的类型分为 IST（疗法已在中国药品注册中心注册至少一项临床试验）和 IIT（疗法尚未在中国药物注册中心注册，但只能在 ClinicalTrial.gov 和中国临床试验注册平台上注册），基于之前的研究（J HematolOncol. 5：15（1）：139.2021）。

数字

e 图 1.纳入细胞治疗临床试验的框架

缩写：IST，行业赞助的试验;IIT，研究者发起的试验。

e 图 2. NMPA、FDA、EMA 和 PMDA 批准上市的细胞治疗产品数量（2010-2024 年）

注意：截止日期为 2024 年 8 月 1 日。缩写：FDA，食品和药物管理局;EMA，欧洲药品管理局;PMDA，药品和医疗器械局。

e 图 3.中国免疫、干细胞和其他体细胞疗法的临床试验数量（2005-2024 年）

注意：截止日期为 2024 年 8 月 1 日。

e 图 4.中国特定细胞治疗类型的临床试验数量（2005-2024 年）

注意：截止日期为 2024 年 8 月 1 日。

e 图 5.中国特定靶点临床试验数量（2005-2024 年）

2012 日至之间。注意：数据包含在 2012 年 1 月 1 日至 2024 年 8 月 1 日之间。CD19&X 代表 CD19 靶标与其他靶标（不包括 CD20 和 CD22）的组合。值得注意的是，中国细胞治疗的早期临床试验主要集中在造血干细胞和间充质干细胞移植上。这些疗法在很大程度上依赖于其广泛的免疫调节功能，而不是像传统靶向疗法那样针对特定的分子标志物。自 2012 年以来，中国的临床试验逐步引入针对 CD20、CEA 和 CD19 等特定标志物的细胞疗法。

e 图 6.中国特定适应症临床试验数量（2005-2024 年）

注意：截止日期为 2024 年 8 月 1 日。

e 图 7.中国肿瘤特定细胞治疗类型靶点分布（2021-2023）

e 图 8.中国针对非肿瘤疾病领域的特定细胞治疗类型的靶点分布（2021-2023 年）

桌子

表 1.美国、欧盟、日本和中国细胞治疗监管政策的比较

指示器

美国

欧盟

日本

中国

监管机构

美国食品药品监督管理局（FDA）

欧洲药品管理局（EMA）

省厚生劳动省（MHLW）

药品和医疗器械管理局（PMDA）

国家药品监督管理局（NMPA）

国家卫生健康委员会

监管法规或法规

FDA 根据以下标准，根据风险类别对细胞治疗产品进行管理：

《公共卫生服务法》（PHSA）第 351 条和第 361 条;

《美国联邦法规》第 21 卷第 1271.10 卷 - 人体细胞、组织以及细胞和组织产品;

食品、药品和化妆品法案（FDCA）。

在欧盟，先进疗法医药产品（ATMP），包括细胞疗法、基因疗法和组织工程产品，主要受以下监管法规和指南的约束：

关于先进疗法医药产品的第 1394/2007 号法规（EC）;

指令 2001/83/EC（人用医药产品共同体法典）;

法律（EC） No 726/2004

基于人细胞的医药产品指南（文件参考 EMEA/CHMP/ 410869/2006）。

日本开始了一项大胆的双管齐下的政策实验，为使用加工细胞的再生医学和医疗建立了双轨监管框架。这涉及实施：

再生医学安全法案（ASRM）;

药品和医疗器械法案（PMD 法案）。

NMPA 根据《药品管理法》和《细胞治疗产品研究评价技术指导原则》对细胞治疗产品进行监管。

国家健康委在《干细胞临床研究管理办法（试行）》中对细胞治疗临床研究和应用进行监督

和体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）。

道德审查

所有临床研究方案都必须由机构审查委员会审查和批准，对高风险产品具有更高的严格性。

根据欧盟临床试验法规（EU No 536/2014）的规定，伦理委员会必须在开始临床试验之前审查和批准试验方案。

个别欧盟国家/地区可能有额外的国家法规或道德审核流程。

再生医学（RM）：再生医学的伦理审查包括类似于药物和医疗器械批准的伦理和安全评估，由 IRB 在机构层面进行。

使用特定加工细胞进行医疗：根据 ASRM，使用特定加工细胞的医疗根据风险级别分为三类。所有涉及特定加工细胞的医学处理都必须由 IRB 审查和批准。IRB 批准后，归类为 I 类或 II 类（高风险）的治疗必须提交给 MHLW 进行进一步审查。对于 I 类治疗（最高风险），专业专家委员会将评估伦理、技术和安全问题。

在中国，细胞治疗产品的伦理审查由监督临床试验的机构伦理委员会进行。

NMPA 在其细胞治疗产品技术指南中强调了道德标准。例如，免疫细胞治疗产品临床试验技术指南（用于试验实施）。

国家健康委员会和其他相关机构已经发布了具体的伦理审查指南，以加强对细胞治疗试验中研究参与者的保护。例如，《干细胞临床研究伦理管理专家共识》和《审查》。

与日本相比，基于风险的审查制度尚未建立。

调控途径

细胞治疗产品分为低风险或高风险。低风险产品受 PHSA 第 361 条的监管，只需要 FDA 注册，无需 IND 或 NDA。根据 PHSA 和 FDCA 第 351 条，高风险商品作为药物或生物制剂进行监管。

所有 ATMP 都必须通过 EMA 管理的强制性集中程序才能获得上市许可。

优先药物（PRIME）计划通过提供 EMA 的加速评估和早期指导来支持解决未满足医疗需求的 ATMP。

医院豁免计划允许在医院非常规使用 ATMP，而无需经过集中授权，当治疗是为个别患者量身定制并由医生监督时。这些 ATMP 必须符合国家/地区法规。

日本已经为 RM 和涉及加工细胞的药物治疗建立了双轨监管框架：

RM：PMD 法案规定了用于营销和广泛临床使用的 RM 产品的批准和商业化。

在临床环境中的医学治疗涉及加工细胞的医学治疗：ASRM 法案管理在临床环境中使用加工细胞的医学治疗。这些做法分为三个风险类别，它们决定了监管监督的级别和审查过程的深度。

监管中国已经建立了细胞治疗的双轨监管框架。细胞治疗产品受 NMPA 监管，遵循 IND 途径。

同时，细胞治疗的临床研究和应用由国家健康委监管。这种监管途径允许更大的灵活性，但也受制于为试验实施而发布的具体指南。因此，这条途径尚未完全建立，预计随着该领域的发展将继续发展。

研发激励措施

除了一般的研发激励措施，如快速通道认定、突破性疗法认定、孤儿药认定以及优先审评和加速批准外，还有一些针对细胞疗法研发的具体激励措施。

再生医学先进疗法（RMAT）称号：根据 21 世纪治愈法案，RMAT 称号专门用于再生疗法，包括细胞疗法，它提供早期和频繁的 FDA 互动、优先审查和加速批准途径。

INTERACT（CBER 产品监管建议的初始定向参与）计划：在申办方进行关键的非临床研究或提交 IND 申请之前，提供来自 FDA 的早期反馈。

为 ATMP 提供一系列咨询服务和激励措施，通过科学建议、方案援助、孤儿指定以及 SME 身份和减费为开发人员提供正式支持。特别

PRIME 计划：提供增强的科学和监管支持，包括加速评估，以加快解决未满足医疗需求的 ATMP 的开发。

孤儿药 ATMP 的市场独占性：对于针对罕见病的 ATMP，孤儿药商品认定在欧盟提供 10 年的市场独占权。

再生医学：日本已经实施了多项激励措施来促进 RM 的研发。根据 PMD 法案，有一个有条件和时间限制的审批系统，即 RM 的快速审批途径。日本还为 RM 的研发提供财务支持和税收抵免。

涉及加工细胞的医疗：根据 ASRM，日本还允许加速批准使用加工细胞的医疗。

NMPA 为细胞疗法提供了快速审批途径，包括突破性疗法认定和附条件批准。在某些情况下，申办者可以使用 IIT 数据来支持新药申请。

医疗保险范围和报销

细胞治疗产品的医疗保险范围取决于治疗类型和保险提供商。

Medicare 涵盖某些 FDA 批准的 CAR-T 疗法和针对特定癌症和血液疾病的造血干细胞移植。

细胞疗法的 Medicaid 覆盖范围因州而异。一些州提供 FDA 批准的 CAR-T 疗法的承保范围。

私人保险计划通常为 FDA 批准的细胞疗法提供保险。

ATMP 的医疗保险范围和报销由每个成员国在国家层面确定。决策通常基于当地卫生技术评估、成本效益研究和价格谈判结果。

完全批准的 RM 产品可以在国家健康保险系统中列出以进行报销，但需要接受定价和监管审查。

对于获得有条件批准的 RM 产品，在收集长期数据之前，保险范围可能会有一些限制。在此期间，此类商品可能由私人保险或补充保险承保。

除非获得进一步批准，否则使用处理过的细胞进行医疗通常需要自付费用或购买私人保险。

医疗技术在临床环境中的应用：中国的基本医疗保险计划涵盖特定的干细胞移植，为患者提供既定的治疗。

细胞治疗产品：随着越来越多的细胞治疗产品进入市场，这些治疗有可能被添加到医疗保险报销名单中。价格谈判可能会促进这一过程，尤其是在市场竞争压低价格的情况下。

表 2.2010-2024 年获得 NMPA、FDA、EMA 和 PMDA 批准上市的细胞治疗产品

类别	治疗类型	目标	美国食品药品监督管理局	均线	PMDA	NMPA
免疫细胞治疗产品	CAR-T 汽车	CD19的	Tisagenlecleucel （2017）：急性淋巴细胞白血病、B 细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤	Tisagenlecleucel （2018）：急性淋巴细胞白血病、B 细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤	Tisagenlecleucel （2019）：急性淋巴细胞白血病、B 细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤	。
				CD19的	Axicabtagene （2017）：B 细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤	Axicabtagene （2018）：B 细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤	Axicabtagene （2021）：B 细胞淋巴瘤	Axicabtagene （2020）：B 细胞淋巴瘤
				CD19的	Brexucabtagene （2020）：套细胞淋巴瘤和急性淋巴细胞白血病	Brexucabtagene （2020）：套细胞淋巴瘤和急性淋巴细胞白血病	Lisocabtagene （2021）：B 细囊肿淋巴瘤	Inaticabtagene （2023）：急性淋巴细胞白血病
				CD19的	Lisocabtagene （2021）：B 细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤和套细胞淋巴瘤	Lisocabtagene （2022）：B 细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤和套细胞淋巴瘤	那	Zevorcabtageneautoleucel（2024）：难治性多发性骨髓瘤
				BCMA 公司	Idecabtagene （2021）：多发性骨髓瘤	Idecabtagene （2021）：多发性骨髓瘤	Idecabtagene （2022）：多发性骨髓瘤	Equecabtagene （2023）：多发性骨髓瘤
				BCMA 公司	Ciltacabtagene （2022）：多发性骨髓瘤	Ciltacabtagene （2022）：多发性骨髓瘤	Ciltacaptagene （2022）：多发性骨髓瘤	那
		直流	那	Sipuleucel-T （2010）：前列腺癌	那	那	那
		直到	那	Lifileucel （2024）：黑色素瘤	Tabelecleucel （2022）：淋巴组织增生性疾病	那	那
		TCR-T 系列	那	Afamitresgene （2024）：滑膜肉瘤	那	那	那
干细胞治疗产品	干细胞	那	Atidarsagene （2024）：症状前婴儿晚期、症状前早期青少年或早期症状早期青少年异染性脑白质营养不良	Exagamglogene （2024）：β 地中海贫血和镰状细胞病	人（同种异体）骨髓来源的间充质干细胞（2015）：急性移植物抗宿主病	那
				那	Exagamglogene （2024）：血管闭塞危象和输血依赖性 β-地中海贫血	Strimvelis （2016）：严重联合免疫缺陷	人（自体）骨髓来源的间充质干细胞（2018）：脊髓损伤	那
				那	Omidubicel（2023）：血液系统恶性肿瘤	Libmeldy （2020）：脑白质营养不良，异染性	Darvadstrocel （2021）：克罗恩病	那
				那	Elivaldogene （2022）：神经功能障碍	Alofisel （2018）：克罗恩病相关的肛周瘘	那	那
				那	Betibeglogene （2022）：β 地中海贫血	Casgevy（2024）：β 地中海贫血和镰状细胞病	那	那
				那	HPC，脐带血（CLEVECORD， 2016）：造血和免疫重建	那	那	那
				那	HPC，脐带血（Bloodworks， 2016）：造血和免疫重建	那	那	那
				那	HPC，脐带血（LifeSouth， 2013）：造血和免疫重建	那	那	那
				那	HPC，脐带血（SSM Cardinal Glennon， 2013）：造血和免疫重建	那	那	那
				那	HPC，脐带血（杜克大学，2012 年）：造血和免疫重建	那	那	那
				那	HPC，脐带血（Clinlmmune Labs， 2012）：造血和免疫重建	那	那	那
				那	HPC，脐带血（HEMACORD， 2019）：造血和免疫重建	那	那	那
				那	HPC，脐带血（Clevecord， 2016）：无关供体造血祖细胞移植程序	那	那	那
				那	HPC，脐带血（MD 安德森癌症中心，2018 年）：造血和免疫重建	那	那	那
其他体细胞治疗产品	其他体细胞	那	猪胶原膜上的自体培养软骨细胞（2016）：膝关节全层软骨缺损	Spherox （2017）：软骨疾病	人（自体）骨骼成肌细胞衍生的细胞片（2015）：严重心力衰竭	那
				那	小鼠 Collagen-dsat 中的同种异体培养的角质形成细胞和真皮成纤维细胞（2021）：热灼伤	那	人（自体）表皮细胞片（2007）：严重和广泛的烧伤	那
				那	Donislecel （2023）：1 型糖尿病	那	含黑素细胞的人（自体）表皮来源的细胞片（2023）：寻常白癜风风	那
				那	Azficel （2018）：唇沟皱襞皱纹	那	人（自体）角膜缘来源的角膜上皮细胞片（2020）：重度角膜缘干细胞缺乏症	那
				那	那	那	人（自体）口腔粘膜来源的上皮细胞片（2021）：角膜缘干细胞缺乏症	那
				那	那	那	使用人羊膜基质的人（自体）口腔粘膜衍生的上皮细胞片（2022）：角膜缘干细胞缺乏症症	那
				那	那	那	Neltependocel （2023）：大疱性角膜病	那
		那	那	那	人（自体）骨髓来源的间充质干细胞（2018）：脊髓损伤
		那	那	那	人（同种异体）骨髓来源的间充质干细胞（2015）：急性移植物抗宿主病
		那	那	那	奈替彭多塞尔（2023）：大疱性角膜病变

缩写：NA，不适用。注意：截止日期为 2024 年 8 月 1 日。括号中标明的批准年份反映了监管机构对每种细胞治疗产品的初始适应症的首次批准。其他适应症的后续批准可能在以后的几年内进行。

表 3.中国细胞治疗的分类和临床试验阶段

类别	治疗类型	I 博士	I / II 期 I/II 期	二年级	PhII/III 型型	III 级	PH IV 型型	其他	总
免疫细胞	汽车 T	627	247	80	4	5	7	340	1310
		T 细胞	46	37	10	1	1	1	26	122
		直流	47	28	12	0	2	0	26	115
		朝鲜	25	33	6	0	1	0	35	100
		CIK	7	20	32	4	4	0	23	90
		直到	54	8	3	0	0	0	22	87
		TCR T	55	9	3	0	0	0	20	87
		CAR NK	57	14	1	0	0	0	8	80
		别人	19	13	5	0	3	0	14	54
干细胞	间充质干细胞	129	138	76	11	12	6	140	512
		造血干细胞	20	7	2	0	0	0	42	71
		别人	21	27	12	1	1	1	37	100
其他体细胞	细胞	4	3	0	0	0	0	5	12
		RPE 细胞	2	3	0	0	0	0	0	5
		别人	18	5	2	0	0	1	23	49

缩写： Ph， phase.

表 4. 各种细胞治疗类型的适应症分布适应症分布

指示类型	数量（%）
免疫细胞	2045
血液系统恶性	989 (48)
实体癌	832 (41)
免疫调节剂	66 (3)
全身使用的抗感染药	56 (3)
泌尿生殖系统	17 (1)
血液和造血器官	13 (1)
肌肉骨骼系统	11 (1)
呼吸系统	11 (1)
消化系统	11 (1)
神经系统	10 (0)
皮肤病学	9 (0)
心血管系统	8 (0)
内分泌学和代谢学	6 (0)
别人	6 (0)
眼科学	0 (0)
干细胞	683
免疫调节剂	86 (13)
血液和造血器官	70 (10)
消化系统	67 (10)
血液系统恶性	55 (8)
神经系统	53 (8)
泌尿生殖系统	51 (7)
呼吸系统	49 (7)
肌肉骨骼系统	46 (7)
全身使用的抗感染药	45 (7)
心血管系统	41 (6)
内分泌学和代谢学	41 (5)
实体癌	32 (5)
皮肤病学	22 (3)
别人	14 (2)
眼科学	11 (2)
其他体细胞	66
实体癌	18 (1)
眼科学	13 (0)
心血管系统	10 (0)
肌肉骨骼系统	6 (0)
内分泌学和代谢学	4 (0)
消化系统	3 (0)
血液系统恶性	3 (0)
免疫调节剂	2 (0)
血液和造血器官	2 (0)
神经系统	2 (0)
泌尿生殖系统	2 (0)
呼吸系统	1 (0)
全身使用的抗感染药	0 (0)
皮肤病学	0 (0)
别人	0 (0)

注意：截止日期为 2024 年 8 月 1 日。

表 5.中国细胞治疗的靶点分布和临床试验类型

类型目标	CAR-T 汽车	TCR-T 系列	CAR-NK （卡NK）	直流电池	直到	T 细胞	造血干细胞	间充质干细胞	别人	总
CD19的	388	3	21	0	0	2	0	0	2	416
BCMA 公司	86	1	6	0	0	0	0	0	0	93
CD19/x	72	1	4	0	0	0	0	0	0	77
CD19/CD22 蛋白	64	0	0	0	0	1	0	0	0	65
那	34	3	5	4	3	0	8	0	0	57
MSLN	53	1	1	0	0	0	0	0	0	55
CD7 （CD7）	52	0	1	0	0	0	0	0	0	53
CD19/BCMA	44	0	1	0	0	1	0	0	0	46
CD19/CD20 蛋白	30	0	0	0	0	0	0	0	0	30
PD1	2	1	4	0	3	0	0	0	14	24
B7-H3 系列	23	0	0	0	0	0	0	0	0	23
GPC3	23	0	0	0	0	0	0	0	0	23
CLDN18.2 型	21	0	0	0	0	0	0	0	0	21
EB病毒	4	10	0	3	0	0	0	0	3	20
CD123的	18	0	2	0	0	0	0	0	0	20
CD22的	19	0	0	0	0	0	0	0	0	19
纽约-ESO-1	0	16	0	0	0	0	0	0	0	16
NKG2D	8	0	8	0	0	0	0	0	0	16
CD30的	15	0	0	0	0	0	0	0	0	15
CD33的	10	0	4	0	0	0	0	0	0	14
美国消费电子协会	13	0	0	0	0	0	0	0	1	14
CLL1	11	0	1	0	0	0	0	0	0	12
CD20的	11	0	0	0	0	0	0	0	0	11
EpCAm	11	0	0	0	0	0	0	0	0	11
CD70的	10	0	0	0	0	0	0	0	0	10
PDL1	3	0	0	0	0	0	0	0	0	3
其他 STC	135	22	9	2	4	4	40	0	6	222
其他 MTC	141	15	8	2	0	0	4	0	1	171

注意：截止日期为 2024 年 8 月 1 日 ;STC：单靶点细胞 ;MTC：多靶点细胞。

表 6.IIT 和 IST 免疫细胞疗法分布的比较

特征	家	个人所得税	P 值
特征		（n=193）	P 值	（n=1852 年）
入组患者，中位数（IQR）	26 (18, 72)	20(12, 40)	<0.001
临床试验阶段
第一阶段	109 (56)	823 (44)	<0.001
I/II 期	27 (14)	378 (20)
第二阶段	29 (15)	122 (7)
II/III 期	0 (0)	6 (0)
第三阶段	4 (2)	12 (1)
第四阶段	4 (2)	4 (0)
别人	20 (10)	507 (27)
盲目的设计
单盲	0 (0)	8 (0)	1.000
双盲	1 (1)	13 (1)
其他盲设计	0 (0)	4 (0)
开放标签试用	192 (99)	1827 (99)
指示特性			0.061
血液系统恶性肿瘤	105 (54)	884 (48)
实体癌	72 (37)	760 (41)
免疫调节剂	9 (5)	57 (3)
全身使用的抗感染药	0 (0)	56 (3)
泌尿生殖系统	1 (1)	16 (1)
血液和造血器官	0 (0)	13 (1)
肌肉骨骼系统	0 (0)	11 (1)
别人	6 (3)	55 (3)

缩写：IST，行业赞助的试验;IIT，研究者发起的试验。注意：截止日期为 2024 年 8 月 1 日。

表 7.IIT 和 IST 之间干细胞疗法分布的比较。

特征	家	个人所得税	P 值
特征		（n=79）	P 值	（n=604）
入组患者，中位数（IQR）	27 (12, 46)	36 (20, 61)	<0.013
临床试验阶段
第一阶段	42 (53)	128 (21)	<0.001
I/II 期	22 (28)	150 (25)
第二阶段	8 (10)	82 (14)
II/III 期	0 (0)	12 (2)
第三阶段	4 (5)	9 (1)
第四阶段	0 (0)	8 (1)
别人	3 (4)	215 (36)
盲目的设计
单盲	0 (0)	3 (0)	<0.001
双盲	16 (20)	33 (5)
其他盲设计	1 (1)	38 (6)
开放标签试用	62 (78)	530 (88)
指示特性
免疫调节剂	12 (15)	74 (12)	0.010
消化系统	8 (10)	59 (10)
血液和造血器官	15 (19)	55 (9)
血液系统恶性肿瘤	2 (3)	53 (9)
神经系统	3 (4)	50 (8)
泌尿生殖系统	2 (3)	49 (8)
全身使用的抗感染药	2 (3)	43 (7)
别人	35 (44)	221 (37)

缩写：IST，行业赞助的试验;IIT，研究者发起的试验。注意：截止日期为 2024 年 8 月 1 日。

表 8.IIT 和 IST 之间其他体细胞疗法分布的比较

特征	家	个人所得税	P 值
特征		（n=3）	P 值	（n=63）
入组患者，中位数（IQR）	36 (24, 36)	20 (10, 50)	0.626
临床试验阶段
第一阶段	1 (33)	23 (37)	0.135
I/II 期	2 (67)	9 (14)
第二阶段	0 (0)	2 (3)
II/III 期	0 (0)	0 (0)
第三阶段	0 (0)	0 (0)
第四阶段	0 (0)	1 (2)
别人	0 (0)	28 (44)
盲目的设计
单盲	0 (0)	0 (0)	1.000
双盲	0 (0)	4 (6)
其他盲设计	0 (0)	0 (0)
开放标签试用	3 (100)	59 (94)
指示特性
实体癌	0 (0)	18 (29)	0.273
眼科学	0 (0)	13 (21)
心血管系统	2 (67)	8 (13)
肌肉骨骼系统	0 (0)	6 (10)
内分泌学和代谢学	0 (0)	4 (6)
血液系统恶性肿瘤	0 (0)	3 (5)
血液和造血器官	0 (0)	2 (3)
别人	1 (33)	9 (14)

缩写：IST，行业赞助的试验;IIT，研究者发起的试验。注意：截止日期为 2024 年 8 月 1 日。